阵发性睡眠来自性血红蛋白尿症 PNH 360问答的补体异常激活如何导致资鸡运知振溶血 C5抑制剂依库

阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）是一种罕见的获得性造血干细胞克隆性疾病，其特征是红细胞表面缺乏补体调节蛋白，如CD55和CD59。这些蛋白通常在正常生理状态下抑制补体系统的过度激活，防止自身细胞损伤。在PNH患者中，由于基因突变导致这些保护性蛋白缺失，补体系统（尤其是替代途径）异常激活。补体级联反应启动后，C3转化酶形成并激活下游通路，最终生成膜攻击复合物（MAC）。MAC在红细胞膜上穿孔，造成渗透性溶胀和破裂，引发血管内溶血。这种溶血过程表现为血红蛋白尿（尿液呈酱油色）、贫血和疲劳，并可能伴随血栓形成风险，因为释放的血红蛋白促进氧化应激和炎症反应。

针对PNH的补体异常激活，C5抑制剂依库珠单抗（Eculizumab）通过靶向补体蛋白C5，阻断MAC的形成，从而有效抑制溶血。该药物的疗效监测指标包括实验室和临床参数：乳酸脱氢酶（LDH）水平是核心指标，其下降反映溶血减轻；血红蛋白水平上升和网织红细胞计数减少指示红细胞生成恢复；结合珠蛋白水平正常化表明血红蛋白清除改善。监测输血需求频率降低、肾功能指标（如肌酐）稳定以及血栓事件发生率下降，能评估整体临床获益。定期检测这些指标（如每2-4周）并结合患者症状（如疲劳缓解），可优化治疗策略并预防突破性溶血事件。